北京时间2022年6月7日，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予中因科技眼科基因治疗产品ZVS203e-1孤儿药资格认定（ODD）。这是继ZVS101e之后，获得的第二个FDA授予的孤儿药资格认定。

ZVS203e-1注射液是由北京中因科技有限公司自主研发的，用于治疗视网膜色素变性（RP）的基因编辑治疗产品。目前该项目已完成主要非临床研究工作，结果显示良好的安全性及显著有效性。

RP是一种以感光细胞和色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的进展性单基因致盲眼病，中国人群患病率为1/1000。RP临床表现最初是夜盲，大多数患者儿童期或青少年期发病，随着病情进展，视野逐渐缩小伴中心视力逐渐下降，患者于20-65岁之间即发展为法定盲人。目前已知，近80个基因的突变与RP发病相关，RHO（Rhodopsin，视紫红质）基因是最为常见的常染色体显性遗传RP（adRP）致病基因，占adRP的25-30%。ZVS203e-1注射液拟针对RHO基因特定位点进行编辑治疗，此适应症目前尚无任何有效疗法。

ZVS203e-1的FDA孤儿药认证，再次证明了中因科技在眼科疾病基因治疗产品的早期概念验证、产品开发方面具有丰富的人才储备和技术积累。未来公司仍将持续专注于眼科基因治疗产品多管线的开发，以期为眼科疾病的基因治疗带来更多的可能。