研发管线

分类：药物研发
发布时间：2020-01-20 00:00:00
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概要:

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项目名称：ZVS101e

　　适应症：CYP4V2突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy，BCD)

　　项目简介：目前已知，80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突变所致，设计基因替代治疗药物ZVS101e主要是使用rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中，补充视网膜细胞中正常CYP4V2基因的表达量，恢复视网膜细胞功能，以达到治疗的目的。目前此项目的临床前研发阶段已经完成，与宜明(北京)细胞生物科技有限公司进行战略合作，进行工艺开发和符合药品法规生产，已经进入Pre-IND阶段

项目名称：ZVS203e

　　适应症：Rhodopsin基因突变导致的常染色体显性遗传视网膜色素变性(autosomal dominant RP, adRP)

　　项目简介：RHO是最早发现的RP致病基因，约30%-40%的常染色体显性遗传(autosomal dominant RP, adRP)由该基因所致，是adRP最主要的致病基因。设计基因编辑治疗药物ZVS203e主要是将RHO基因中的突变位点修复，使其恢复表达正常的RHO基因产物，进而恢复视网膜细胞正常功能，最终达到恢复患者视力的目的。目前此项目正处于临床前研发阶段。

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