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  • 分类:药物研发
  • 发布时间:2020-01-20 00:00:00
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项目名称:ZVS101e

 

  适应症:CYP4V2突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy,BCD)

  项目简介:目前已知,80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突变所致,设计基因替代治疗药物ZVS101e主要是使用rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中,补充视网膜细胞中正常CYP4V2基因的表达量,恢复视网膜细胞功能,以达到治疗的目的。目前此项目的临床前研发阶段已经完成,与宜明(北京)细胞生物科技有限公司进行战略合作,进行工艺开发和符合药品法规生产,已经进入Pre-IND阶段

 

项目名称:ZVS203e

 

  适应症:Rhodopsin基因突变导致的常染色体显性遗传视网膜色素变性(autosomal dominant RP, adRP)

  项目简介:RHO是最早发现的RP致病基因,约30%-40%的常染色体显性遗传(autosomal dominant RP, adRP)由该基因所致,是adRP最主要的致病基因。设计基因编辑治疗药物ZVS203e主要是将RHO基因中的突变位点修复,使其恢复表达正常的RHO基因产物,进而恢复视网膜细胞正常功能,最终达到恢复患者视力的目的。目前此项目正处于临床前研发阶段。

 

管线进展

 

 

储备项目:ZVS102e,ZVS103e等

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