iPSCs的意义和应用

      诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），是指通过导入特定的转录因子将终末分化的体细胞重编程为多能性干细胞，在疾病建模和开发新的治疗方法等领域中具有广阔应用前景。

      在药物研发的临床试验阶段和随后的新药申请/生物制剂执照申请阶段失败的主要问题是缺乏临床的有效性（48%）和安全性（31%）。在临床前基础研究中，动物测试是药物体内测试的主要方法，动物模型与人类间的差异和有限的可扩展性使得难以开发和依赖临床前生物标志物来准确预测药物开发临床阶段的疗效和毒性作用。

      此外，iPSCs具有重现供体表型的功能，可以利用人类iPSCs衍生物在整个药物发现和开发过程中找到高度相关的生物标志物来衔接临床前和临床体外毒性测试，许多实验室已经成功地在常用的细胞系或动物模型中复制了许多往往很难或无法捕获的疾病表型。

中因医学的优势

      1、根据需求提供个性化服务，可以针对特定患者提取体细胞（包括尿液中肾上皮细胞、外周血单核细胞和成纤维细胞）重编程为iPSCs；

      2、采用全新的体细胞重编程方法，避免了载体随机整合到宿主基因组中的风险，并且保证效率和核型方面没有差异或问题；

      3、可提供完善的重编程细胞检测鉴定结果报告，满足研发和临床数据需求，也可根据需要选取其中鉴定项目进行检测；

      4、针对iPSCs和ESCs成功开发出多种功能细胞和类器官的定向诱导管线，主要涉及眼科、神经和心血管等领域；在此基础上追踪最新研究报道，方法经过不断优化改善，诱导功能细胞和类器官的方法可重复性强，周期相对缩短，诱导效率提高；

      5、根据诱导分化的功能细胞和类器官建立体外疾病模型并对其进行评价，将建立的疾病模型用于药效评价和药物筛选等研究；