近日，北京中因科技有限公司基因编辑治疗药物ZVS203e注射液IND申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。ZVS203e注射液是一款基于基因编辑技术开发的1类创新药，用于治疗RHO基因变异导致的视网膜色素变性，是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品。

关于视网膜色素变性（RP）

视网膜色素变性（RP）是一组以感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的单基因致盲眼病。RP呈常染色体显性遗传（adRP）、常染色体隐性遗传（arRP）、X连锁遗传以及线粒体遗传，少数病例呈双基因遗传。 26个adRP致病基因中，RHO（Rhodopsin，视紫红质）基因突变患者最为常见。RHO基因编码蛋白在视网膜光电信号传导中发挥重要作用，目前无任何有效治疗药物。

中因科技的进展

中因科技致力于遗传性眼病基因治疗药物开发，通过应用前沿科技和成熟平台解决未被满足的临床需求和患者需求。ZVS203e注射液已于2022年7月获得美国FDA孤儿药资格授权，并于2023年9月完成探索性临床试验首例受试者入组，表现出良好的有效性和安全性。ZVS203e注射液的IND受理，是中因科技基因编辑治疗药物研发的重要里程碑，也将是视网膜色素变性治疗史上的重要里程碑。

关于中因科技

北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前团队成员近百人，已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。