由于眼科遗传疾病目前尚缺乏有效的治疗手段，基因治疗药物可以填补这一空白，为患者带来曙光。目前，公司开发的基因治疗药物分为两类：一类是基因替代治疗，主要策略是使用rAAV病毒将突变基因的正常拷贝携带到患者视网膜细胞中，进行基因表达补充，起到治疗的作用，这种治疗方式主要针对突变导致的基因表达不足的遗传疾病，如常染色体隐性遗传性疾病和X-linked隐性遗传疾病;另外一类是基因编辑治疗，主要策略是使用rAAV病毒将能够修复基因突变位点的修复序列携带到患者视网膜细胞中，对基因突变位点进行定点修复，恢复基因的正常功能，这种治疗方式主要针对常染色体显性遗传疾病。