项目名称：ZVS101e

　　适应症：CYP4V2突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy，BCD)

　　项目简介：目前已知80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突变所致，设计基因替代治疗药物ZVS101e主要是使用rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中，补充视网膜细胞中正常CYP4V2基因的表达量，恢复视网膜细胞功能，以达到治疗的目的。ZVS101e于2021年获得FDA的ODD认证，2022年年底获得中美两地IND许可，2023年正式开展了I/II期临床。

项目名称：ZVS203e

　　适应症：Rhodopsin基因突变导致的常染色体显性遗传视网膜色素变性(autosomal dominant RP, adRP)

　　项目简介：RHO是最早发现的RP致病基因，约30%-40%的常染色体显性遗传(autosomal dominant RP, adRP)由该基因所致，是adRP最主要的致病基因。设计基因编辑治疗药物ZVS203e主要是将RHO基因中的突变位点修复，使其恢复表达正常的RHO基因产物，进而恢复视网膜细胞正常功能，最终达到恢复患者视力的目的。ZVS203e于2022年获得FDA的ODD认证，此项目已进入IIT临床研究阶段。

管线进展