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中因ZVS101e注射液取得美国FDA孤儿药资格认定

  • 分类:新闻中心
  • 作者:中因
  • 来源:中因
  • 发布时间:2021-08-16 14:59
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【概要描述】 2021 年 08月 09日,美国食品和药品监督管理局(FDA)授予中因科技原创新药“重组人CYP4V2 基因腺相关病毒注射液”(以下简称“ZVS101e 注射液”)孤儿药资格认定。ZVS101e 注射液用于治疗结晶样视网膜色素变性(简称“BCD”)。

中因ZVS101e注射液取得美国FDA孤儿药资格认定

【概要描述】 2021 年 08月 09日,美国食品和药品监督管理局(FDA)授予中因科技原创新药“重组人CYP4V2 基因腺相关病毒注射液”(以下简称“ZVS101e 注射液”)孤儿药资格认定。ZVS101e 注射液用于治疗结晶样视网膜色素变性(简称“BCD”)。

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    2021 年 08月 09日,美国食品和药品监督管理局(FDA)授予中因科技原创新药“重组人CYP4V2 基因腺相关病毒注射液”(以下简称“ZVS101e 注射液”)孤儿药资格认定。ZVS101e 注射液用于治疗结晶样视网膜色素变性(以下简称“BCD”)。

ZVS101e 注射液,中因科技自主研发,拥有全球知识产权的国际领先基因替代治疗产品。BCD 患者在视网膜下腔注射ZVS101e 注射液后,可在视网膜色素上皮细胞中表达CYP4V2 蛋白,表达出的CYP4V2 蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能,从而对BCD 患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。目前,该项目正在首都医科大学附属北京同仁医院开展研究者发起的临床试验(IIT)研究,初步结果显示本品具有良好的安全性和有效性。

BCD,是一种特殊类型的视网膜变性,典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜,伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩,严重危害视力。BCD 患者西方罕见,患者以中国和日本较多,群体患病率为 1/24000(Li A et aL., 2004),据此推算中国因 BCD 致盲的患者有7万,是工作年龄人群致盲的重要病因,目前尚无有效治疗手段。

 

关于孤儿药资格认定

 

孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤儿药产品开发办公室(Officeof Orphan ProductsDevelopment,OOPD)对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物(包括生物制品)授予的一种资格认定。根据美国《孤儿药法案》,凡获得孤儿药资格认定的新药,将有机会获得美国7 年市场独占权、税费优惠、快速审批通道等一系列配套权益。

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