基因替代治疗是利用重组腺相关病毒（rAAV）携带外源基因进入宿主细胞，但其携带的基因不整合进入宿主细胞基因组中，又游离于宿主基因组之外的独立表达，从而可实现目的基因瞬时，高丰度表达，同时又避免因整合而引发的，潜在的基因随机插入突变，安全性和可控性高。基因替代治疗原理及实现步骤如下：

　　公司替代治疗在研产品管线有：ZVS101e。