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基因替代药物产品

  • 分类:研发总览
  • 发布时间:2019-11-05 00:00:00
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概要:
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  基因替代治疗是利用重组腺相关病毒(rAAV)携带外源基因进入宿主细胞,但其携带的基因不整合进入宿主细胞基因组中,又游离于宿主基因组之外的独立表达,从而可实现目的基因瞬时,高丰度表达,同时又避免因整合而引发的,潜在的基因随机插入突变,安全性和可控性高。基因替代治疗原理及实现步骤如下:

 

  公司替代治疗在研产品管线有:ZVS101e。

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